Sup-tRNAs: Neuer Therapieansatz bei Mukoviszidose

8. September 2025, von Meriem Rezgaoui

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Die Cystische Fibrose (Mukoviszidose) ist eine unheilbare Erbkrankheit, die in seltenen Fällen durch Stopp-Mutationen im CFTR-Gen ausgelöst wird. Diese Mutationen führen dazu, dass ein verkürztes, funktionsloses Protein entsteht – die Krankheitsursache.

Einen innovativen Ansatz bieten Suppressor-tRNAs (sup-tRNAs): Modifizierte tRNAs können fehlerhafte Stopp-Signale überlesen und die korrekte Aminosäure einbauen. Damit eröffnen sie die Chance, das CFTR-Protein wieder funktionsfähig zu machen und krankheitsauslösende Mutationen gezielt zu korrigieren.

Um diesen Ansatz in Richtung Therapie voranzubringen, fördert der Bundesverband Mukoviszidose e. V. das Hamburger Projektteam um Prof. Zoya Ignatova und Dr. Suki Albers-Fomenko. Das Team entwickelt gemeinsam mit den Arbeitsgruppen von Prof. Marcus Mall und Dr. Anita Balácz (Charité – Universitätsmedizin Berlin) wirksame sup-tRNAs und prüft diese präklinisch. Mit einem Basket-Approach sollen Präparate so gestaltet werden, dass sie mehrere Mutationen abdecken – ein entscheidender Schritt, um klinische Studien mit größeren Patientengruppen möglich zu machen.